OBP－801(YM753)とは || オンコリスバイオファーマ株式会社

オンコリスバイオファーマ株式会社は、C型肝炎治療薬である“OBP-701”の日本、中国、インド、ロシアなどアジア45ヶ国における開発、商業化に関する独占的実施権をタチェーレセラピューティクス社（Tacere Therapeutics,Inc,）より獲得しました。なお、欧米の権利については、Pfizer社1が$145Mにてタチェーレセラピューティクス社より獲得しています。
“OBP-701”は、2006年のノーベル医学生理学賞を受賞した先端技術である「RNA干渉」を応用した新しいタイプのC型肝炎治療薬です。従来のC型肝炎治療薬とは異なり、ウイルスに直接作用してその増殖を抑制します。さらに、本剤の単独・単回投与による治療が見込めるため、C型肝炎の治療方法を一新させる可能性を秘めています。

１）　C型肝炎ウイルス（HCV）の異なる3箇所に対してRNA干渉を発生させる、3種類の異なったshRNA(※)がその活性の本体です。

２）　肝臓特異的な感染能力をもつアデノ随伴ウイルス8型（AAV8）をshRNAの発現ベクターとして使っているため、投与効率が高く、他の臓器細胞への分散が少ないことから、副作用が低減できると考えられます。

３）　C型肝炎モデルマウスを用いた薬効薬理試験において、“OBP-701”は他の臓器に毒性を示すことなく、長期間に渡り効果を示すことが確認されています。これらの結果から、1回の投与で数ヶ月の長期に渡り、薬剤効果を持続できることが期待されます。

(※) shRNA ：　short hairpin（ショートヘアピン）型RNA。ヘアピン構造の小さなRNAであり、核内でターゲットとなる遺伝子の発現をRNA干渉作用により抑制します。